医健事/脊髓肌萎女生 成功争取新药纳名册

　　脊髓肌肉萎缩症患者周佩珊（左三）成功争取新药「服脊立」纳入香港药物名册。\脊髓肌肉萎缩症慈善基金提供

　　【大公报讯】记者王亚毛报道：脊髓肌肉萎缩症（SMA）可令肌肉逐渐衰弱及萎缩，每1.1万名新生儿中就有一人患病，随着专家对治疗方法的探索不断取得突破，新药「服脊立」已正式列入香港药物名册，病人可在家口服治疗，减少前往医院接收脊骨注射治疗。28岁的SMA患者周佩珊曾仅凭两指的活动能力、并用8个月时间向政府撰写计划书，成功争取引入SMA治疗，她昨日表示，新药令自己「坐得更稳」。

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　　28岁的周佩珊是脊髓肌肉萎缩症第一型患者，仅有两只手指可以活动，但仍通过自身努力考上港大，现正就读硕士学位课程。她于2017年因为知悉新药物Spinraza有助治疗脊髓肌肉萎缩症，凭两只手指撰写计划书，向政府建议引入SMA治疗，时任行政长官林郑月娥亲自接收她的建议书，政府其后引入该款新药。

　　29岁的脊髓肌肉萎缩症第二型患者何宛淇，曾经作为香港职业硬地滚球运动员多次出战国际赛，并赢得硬地滚球BC4级别冠军，但患病后双手肌肉力量减退，无奈要转战BC3级别由零开始。

　　可在家口服治疗 盼阻机能衰退

　　不少类似的SMA患者一直热切期盼治疗他们的药物能够引入香港。脊髓肌肉萎缩症慈善基金创办人及主席霍陈美玲昨日表示，SMA新药「服脊立」（Evrysdi）（risdiplam）是一种针对脊髓肌肉萎缩症的缓解疗法，帮助改善肌肉的运作，患者可在家中口服治疗，两个月及以上获临床诊断为SMA一型、二型或三型或SMN2套数为一至四套的SMA患者均适用。

　　周佩珊亦有服用新药，认为效果良好，现时大部分时间都不需用呼吸机，服药后「唔使人扶就可以坐得好稳」。何宛淇亦期望药物有助维持现时的活动能力，阻止身体机能衰退。

　　将推行「SMA新生婴儿筛查计划」

　　脊髓肌肉萎缩症慈善基金会、医院管理局及港大将合作推出SMA新生婴儿筛查计划，港大临床医学学院儿童及青少年科学系临床助理教授陈凯珊说，临床测试证明，越早开始治疗，对SMA患者的活动能力有明显改善，团队现正积极筹备相关计划，务求尽快推行。她建议准父母可在产前接受基因检测，以确定父母是否为隐性带因者，在婴儿出生后如有行动缓慢等问题，便可及早诊断，及早治疗。